神經退化性疾病的治療,台灣的利基?

神經退化性疾病的致病原因複雜,迄今無藥可治。圖/Pixabay
神經退化性疾病的致病原因複雜,迄今無藥可治。圖/Pixabay

文/張明奎 新旭生技執行長

神經退化性疾病迄今無藥可治,不僅對人類的健康與生活造成嚴重威脅,對全球各國的醫療照護體系,更是龐大的財政負擔。根據世界衛生組織推估,2040年神經退化性疾病,包括阿茲海默症 (AD) 和其他病因導致的失智症,以及包括進行性上核麻痺症(PSP)、帕金森氏症 (PD) 和漸凍症(ALS)等這類影響行動中樞疾病的總死亡率排名將超過癌症,僅次於心血管疾病。

國際阿茲海默症協會在2018年的調查報告指出,全球花費在失智症的照護成本為1兆美元,到了2030年將倍增為2兆美元。1兆美元相當於2018年瑞典跟波蘭兩國當年國內生產毛額的總和。這還只是「失智症」的照護成本。

台灣即將邁入超高齡社會,神經退化性疾病患者的長期失能,亟需政府不斷完善醫療照顧體系,以避免年輕人口陷入財務與照顧雙重的精神壓力造成更大的社會和經濟問題。

神經退化性疾病的致病原因複雜,醫學界迄今沒有完全解碼,但科學家仍持續攻克難題,從各方面解鎖,希望能真正延緩或治療病患。目前醫學界普遍認為,導致神經退化性疾病的原因有兩大方面:一是腦部堆積了病態有毒蛋白質,二是腦部免疫機制失調,可能誘導神經死亡,同時促進病情惡化的速度。

例如,阿茲海默症患者腦部有澱粉樣蛋白斑塊(β-amyloid, Aβ)、及Tau蛋白異常堆積。額顳葉型失智症(FTD)的患者的大腦額顳葉變性萎縮,伴隨出現病變的Tau蛋白和其他種類蛋白堆積。路易氏體失智症(DLB)被認為與腦中異常的α-突觸核蛋白(alpha-synuclein)堆積有關;該病症早期除了出現認知衰退,還伴隨有出現幻覺、身體僵硬,顫抖,無理由的跌倒等。帕金森氏症以及多發性系統退化症(MSA)也屬於不正常型態的α-突觸核蛋白堆積所造成的神經退化疾病。目前腦部的病態蛋白堆積、神經死亡,腦部萎縮這個病程,機轉複雜,還沒有藥物能夠在其中任何一個環節有效阻斷。

再者,神經退化性疾病的確診過程非常繁複、費時,諸多限制往往造成了醫師與病人無法即時判斷病情與即時治療的困境。一般人出現記憶衰退、認知異常行為變化的狀況時,多會認為是「年紀大了」、「老化」所致,並未特別在意,等到症狀影響到日常生活時才會就醫。就醫後,病患需要經過多次、多種類的排查,才能判斷是什麼病。醫生才能進一步依照病人的狀況為其個人規劃治療方案。但「真正確診」則需要在病人過世之後,依靠分析不同腦部蛋白質沈澱的數量與分佈來達成。

目前醫藥界已經大規模針對導致神經退化性疾病的關鍵蛋白質堆積進行治療藥物的開發。但是,如何經由客觀的影像檢測的方式,甚至於病發前,檢測出這些變異蛋白質的存在與變化,即時提供醫師與病人最精準的資訊,也是同等的重要!新旭就是針對神經退化性疾病開發診斷及治療藥物為研發的重心,這也是目前全球積極投入「精準醫療」的核心,亦即經由精準早期診斷,並整合病患相關的數據提供個人化的最佳治療方案。

哈佛商業評論分析服務(HBR Analytic Services)在2018年底發佈了一份與精準醫學有關的白皮書指出,將目前侷限在基因模型的精準醫療往兩個層面拓展:精準診斷以及個性化治療,不僅幫助醫療機構在正確的時間給正確的病人提供正確的治療,並可摒除不必要的誤差,降低約35%的病人管理成本。在國家五加二產業創新計畫中,發展精準醫學已經是明確方向。

尤其面對超高齡化社會,神經退化性疾病對國人生命及國家長照及健保支出壓力的嚴肅課題,積極支持以精準醫療為核心的各種診斷、治療,照護的研發,刻不容緩。 台灣在醫藥及生物技術具備扎實的基礎。尤其在全民健保制度下,對病人完整的醫療,以及從中累積的充沛大數據資料,是針對高齡化社會浪潮來襲台灣的利基。國內的長照政策亦具有國際水準,從2014年來便執行「失智症防治照護政策綱領暨行動方案」,並於近期推出「長照3.0的照顧服務方案」。如果有更大規模的政策及資本的支持,台灣有足夠條件在神經退化性疾病領域中,建立一個世界級的精準與智慧的產業鏈:從學界深入的病理研究,產業界的轉化,到搭配完整的醫療體系來測試新療法,將新藥積極產業化來受惠台灣以及全球的患者。

>>訂閱名家評論周報,關心全球財經大小事

延伸閱讀